Das Feld der Gentherapie hat ein enormes Potenzial zur Heilung genetischer Krankheiten, allerdings stellt der Transport eine Herausforderung dar. Um neue Gene sicher und effektiv zu verpacken und an spezifische Zellen zu liefern, wo sie die Rolle fehlerhafter Gene übernehmen, die Krankheiten verursachen, konstruieren Wissenschaftler in der Regel adeno-assoziierte Viren als Gentransportfahrzeuge. Dies ist ein mühsamer Prozess, jedoch könnte maschinelles Lernen hierbei unterstützen.
In einer kürzlich in Nature Communications veröffentlichten Studie beschreiben Forscher am Broad Institute des MIT und Harvard einen von ihnen entwickelten maschinellen Lernansatz, der hilft, die Proteinhüllen von adeno-assoziierten Viren (AAV), sogenannte Capsids, zu konstruieren, die mehrere wünschenswerte Eigenschaften haben. Sie nutzten ihr neues Werkzeug namens Fit4Function, um Capsids für einen Typ von AAV namens AAV9 zu entwerfen, der häufig als Vektor verwendet wird und effizienter auf die Leber abzielt und leicht hergestellt werden kann.
Etwa 90% der Capsids, die von ihren maschinellen Lernmodellen vorausgesagt wurden, lieferten erfolgreich ihre Fracht und erfüllten fünf weitere Kriterien. Darüber hinaus sagte ihr maschinelles Lernmodell das Verhalten der Proteine bei Makakenaffen korrekt voraus, obwohl es nur an Maus- und menschlichen Zelldaten trainiert wurde. Der Erstautor Fatma-Elzahraa Eid, Ph.D., eine leitende Wissenschaftlerin für maschinelles Lernen und fast alle Mitglieder des Teams, sind mit dem Labor des Institutswissenschaftlers Benjamin E. Deverman, Ph.D., verbunden, der Direktor für Vektoringenieurwesen am Stanley Center for Psychiatric Research am Broad Institute des MIT und Harvard ist und der entsprechende Autor der Studie.